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A Sarepta Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial, concentra-se na descoberta e desenvolvimento de terapias direcionadas a RNA, terapias gênicas e outras modalidades terapêuticas genéticas para o tratamento de doenças raras. Oferece injeção de EXONDYS 51 para tratar a distrofia muscular de Duchenne (duchenne) em pacientes com mutação confirmada do gene da distrofina que é passível de pular o éxon 51; VYONDYS 53 para o tratamento de duchenne em doentes com mutação confirmada do gene da distrofina que é passível de pular o éxon 53; AMONDYS 45 para o tratamento de duchenne em doentes com mutação confirmada do gene da distrofina; e ELEVIDYS, uma terapia gênica baseada em vírus adenoassociado para o tratamento de pacientes pediátricos ambulatoriais com idades entre 4 e 5 anos com duchenne com mutação confirmada no gene duchenne. A empresa também está desenvolvendo o SRP-5051, um PMO conjugado com peptídeo que liga o éxon 51 do pré-mRNA da distrofina; e SRP-9003, um programa de terapia gênica de distrofias musculares de cinturas dos membros. Possui acordos de colaboração e licença com a F. Hoffman-La Roche Ltd; Hospital Infantil de abrangência nacional; Ciências Genevanas; Universidade da Flórida; Dyno Terapêutica; Hansa Biopharma; Universidade Duke; Genethon; e StrideBio. A empresa foi constituída em 1980 e está sediada em Cambridge, Massachusetts.
Nome | Idade | Desde | Título |
---|---|---|---|
Douglas S. Ingram | 58 | 2017 | President, CEO & Director |
M. Kathleen Behrens | 69 | 2009 | Independent Chairwoman |
Beverly L. Davidson | - | 2015 | Member of Strategic & Scientific Advisory Board |
Hans Wigzell | 83 | 2010 | Chairman of Corporate Strategy Board & Independent Non-Employee Director |
Louis M. Kunkel | - | 2015 | Member of Strategic & Scientific Advisory Board |
Kenneth H. Fischbeck | - | 2017 | Member of Strategic & Scientific Advisory Board |
Matthew Wood | - | 2017 | Member of Strategic & Scientific Advisory Board |
Steven Gray | - | 2019 | Member of Scientific Advisory Board |
Angela J. Russell | - | 2020 | Member of Scientific Advisory Board |
Carsten Bonnemann | - | 2019 | Member of Scientific Advisory Board |
Kay Davies | - | 2019 | Member of Scientific Advisory Board |
Annemieke Aartsma-Rus | - | 2019 | Member of Scientific Advisory Board |
Joy A. Cavagnaro | - | 2019 | Member of Scientific Advisory Board |
Stephen L. Mayo | 60 | 2021 | Independent Director |
Michael Chambers | 48 | 2022 | Independent Director |
Kathryn J. Boor | 64 | 2022 | Independent Director |
Claude Nicaise | 70 | 2015 | Independent Non-Employee Director |
Richard Jon Barry | 64 | 2015 | Independent Director |
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