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desenvolve terapias gênicas para doenças genéticas. Seus produtos incluem LUXTURNA voretigene neparvovec para o tratamento de pacientes com distrofia retiniana associada à mutação bialélica RPE65 confirmada e células viáveis da retina. A empresa também fornece candidatos a produtos de terapia gênica que compreendem SPK-8011 e SPK-8016 para hemofilia; SPK-7001 para coroideremia; e SPK-9001 para hemofilia B. Além disso, desenvolve terapias gênicas direcionadas ao fígado. A empresa foi constituída em 2013 e tem sede na Filadélfia, Pensilvânia. opera como uma subsidiária da Roche Holdings, Inc.
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