Crispr Therapeutics AG (CRSPN)

A CRISPR Therapeutics AG, uma empresa de edição de genes, concentra-se no desenvolvimento de medicamentos baseados em genes para doenças humanas graves usando sua plataforma Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Seu CRISPR/Cas9 é uma tecnologia de edição de genes que permite mudanças direcionadas precisas no DNA genômico. A empresa tem um portfólio de programas terapêuticos em diversas áreas de doenças, incluindo hemoglobinopatias, imuno-oncologia e autoimune, in vivo e diabetes tipo 1. O principal candidato a produto da empresa é o CASGEVY, uma terapia celular ex vivo editada pelo gene CRISPR/Cas9 para o tratamento de pacientes que sofrem de talassemia beta dependente de transfusão, doença falciforme grave e hemoglobinopatias nas quais as células-tronco hematopoéticas e progenitoras de um paciente são editadas para produzir altos níveis de hemoglobina fetal nas células vermelhas do sangue. Também desenvolve terapias de células CAR T, incluindo CTX112 visando CD19 e CTX131 visando CD70 para oncologia e indicações autoimunes; CTX310 e CTX320, edição gênica in vivo para tratar a doença cardiovascular, interrompendo os alvos validados angiopoietina-like protein 3 e lipoproteína; e VCTX211, um candidato a produto derivado de células-tronco hipoimunes, editado por genes e alogênico para o tratamento de T1D. Possui parcerias estratégicas com a Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., e Capsida Biotherapeutics. A CRISPR Therapeutics AG foi constituída em 2013 e está sediada em Zug, Suíça.